La FDA da luz verde a la primera terapia
génica para una enfermedad hereditaria
La Food and
Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha autorizado la
comercialización de un tratamiento de Spark Therapeutics para
un tipo raro de ceguera, que constituye la primera terapia génica aprobada por
este organismo para una enfermedad hereditaria.
El fármaco,
comercializado como Luxturna, servirá para tratar una enfermedad de
la retina causada por un defecto en el gen RPE65, que está implicado en la
producción de una enzima clave para tener una versión normal. Sólo en Estados
Unidos afecta a entre 1.500 y 2.000 personas.
El compuesto
actúa entregando 150.000 millones de partículas de vectores virales que
contienen una copia correcta del gen RPE65 a las células de la retina,
restaurando así su capacidad para producir la enzima necesaria. Aunque está
diseñado para administrarse en una única dosis, no está claro cuánto puede
durar su beneficio.
Los ensayos
clínicos demostraron que el 93% de los participantes experimentaron alguna
mejoría en su visión funcional, medida por su capacidad para sortear obstáculos
con poca luz después de un año.
El fármaco
reabrirá un nuevo debate sobre los elevados precios de los nuevos tratamientos
innovadores ya que, aunque la compañía no ha aclarado qué precio tendrá, los
analistas esperan que genere unas ventas anuales de 478 millones de dólares,
unos 403 millones de euros, según los datos de Thomson Reuters.
El campo de
la terapia génica está ganando impulso tras varios fracasos en la década de
1990 y principios del 2000, y ahora la FDA parece dispuesta a allanar el camino
a nuevas aprobaciones en este campo.
"Estamos
en un punto de inflexión en lo que respecta a esta nueva forma de terapia, y en
la FDA estamos enfocados en establecer el marco de políticas correcto para
capitalizar esta apertura científica", ha destacado Scott Gottlieb,
comisionado de la FDA.
Precio
excesivo, y aún no se sabe de su eficiencia.
OFTALMÓLOGO
ESTEPONA
No hay comentarios:
Publicar un comentario