Los
progresos realizados mediante Medicina Regenerativa para el tratamiento de
enfermedades oculares es muy esperanzador.
En
los últimos dos años, se ha escrito mucho acerca de los ensayos clínicos
humanos en curso para tratar enfermedades oculares utilizando tanto células
madre y terapia génica. En este momento hay 18 ensayos clínicos con células
madre, y 16 ensayos con el uso de la terapia génica para el tratamiento de una
docena de enfermedades oculares. Al menos, cerca de 80 pacientes han recibido
tratamientos de terapia génica y más de dos docenas han tenido tratamientos con
células madre. Los primeros resultados de muchos de estos ensayos probablemente
se discutirá en la próxima reunión de la Academia Americana
de Oftalmología, que se celebrará en Chicago a mediados de noviembre de este
año.
El
más avanzado de estos estudios es aquel que está en marcha en el Children Hospital
of Filadelfia, donde los médicos han administrado tratamientos de terapia
génica a más de 16 pacientes que sufren de Amaurosis Congénita de Leber, ha
pasado muy poco tiempo de haber recibido
el tratamiento en el segundo ojo después de un tratamiento con éxito de su
primer ojo.
La
enfermedad de Leber es una forma rara de ceguera hereditaria causada por un
proceso degenerativo de la retina. Es un trastorno autosómico recesivo que
afecta tanto a los bastones como a los conos. En la primera prueba completa, la
sensibilidad a la luz de los 12 pacientes parcialmente ciegos había mejorado.
Cuatro de los niños tuvieron la visión suficiente como para hacer deporte y
dejar de usar ayudas para el aprendizaje en la escuela.
Otros
ensayos clínicos están dirigidos a la forma húmeda de la degeneración macular
relacionada con la edad (que, de no detenerse conduce a la ceguera), la coroideremia
(un trastorno hereditario poco común que causa la pérdida progresiva de la
visión debido a la degeneración de la coroides y retina), la enfermedad de
Stargardt (una degeneración macular juvenil hereditaria que causa la pérdida
progresiva de la visión), y el síndrome de Usher (un trastorno genético poco
frecuente que es la principal causa de ceguera y sordera).
Además
de Hospital de Niños, Oxford BioMedica, tiene varios estudios clínicos en curso.
Advanced
Cell Technology está a la vanguardia de la utilización de células madre para
tratar enfermedades oculares. La compañía está patrocinando tres ensayos
clínicos para tratar la enfermedad de Stargardt (un ensayo cada uno en los
Estados Unidos y uno en el Reino Unido) y un ensayo clínico para el tratamiento
de la forma seca de degeneración macular relacionada con la edad en los EE.UU.
Hasta la fecha, cuatro pacientes han recibido las células derivadas de células
madre embrionarias para la DMAE
seca, y siete pacientes han sido tratados con células del EPR en ambos ensayos para
la enfermedad de Stargardt. Los primeros resultados indican que la visión
mejoró en todos los pacientes tratados y los resultados detallados se espera
que sean presentado en noviembre en la reunión de la AAO en Chicago.
Otros
ensayos clínicos en curso incluyen aquellos destinados al tratamiento de
defectos corneales superficiales, en las deficiencias de células epiteliales corneales, y el
tratamiento de la atrofia del nervio óptico. Además de los pacientes que están
siendo tratados en los ensayos indicados anteriormente, otros catorce
pacientes, por lo menos, han recibido tratamientos con células madre.
En
poco tiempo ha habido grandes avances al respecto; estamos a la espera de
tratamientos idóneos y ciertos para la DMAE seca, la amaurosis de Leber, Stargardt
y la retinosis pigmentaria. Las atrofias ópticas llevan otro camino y expectativas.
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